출처: 박근빈 기자/메디팜스투데이

6월부터 레날리도마이드 치료 경험 환자에 PVd 요법 적용
임상서 질병 진행·사망 위험 39% 낮춰…경구제·피하주사 조합 선택지 추가
호중구 감소증·말초신경병증 등 이상반응 관리도 관건

사진=한국BMS제약 출처 : 메디팜스투데이(https://www.apsk.co.kr)

다발골수종 치료제 '포말리스트(성분명 포말리도마이드)'를 포함한 3제 병용요법이 기존 3차 이후 치료 중심에서 2차 이상 치료로 급여 범위를 넓힌다. 재발을 반복하며 치료 선택지가 좁아지는 다발골수종 환자에게 보다 이른 시점부터 경구제 기반 치료 조합을 사용할 수 있는 길이 열린 셈이다.

29일 건강보험심사평가원과 한국BMS제약에 따르면, 6월부터 이전에 레날리도마이드를 포함한 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 포말리도마이드·보르테조밉·덱사메타손 병용요법(PVd 요법)에 건강보험 급여가 적용된다.

심평원은 지난 28일 공고한 제2026-136호를 통해 다발골수종의 PVd 요법을 2차 이상 급여 요법으로 신설했다.

포말리스트는 그동안 레날리도마이드와 보르테조밉을 포함한 최소 두 가지 치료를 받고 재발하거나 불응한 환자에서 덱사메타손과 병용하는 방식으로 급여가 인정돼 왔다.

이번 개정으로 레날리도마이드 치료 이후 질병이 진행한 환자는 보르테조밉과 덱사메타손을 더한 PVd 요법을 2차 치료부터 급여권 안에서 선택할 수 있게 됐다.

다발골수종은 골수 속 형질세포가 비정상적으로 증식하는 혈액암으로, 치료 후에도 재발과 불응이 반복되는 특성이 있다. 특히 1차 치료 이후 어떤 조합을 신속하게 적용하느냐가 이후 치료 지속성과 예후에 영향을 줄 수 있어 2차 치료 단계의 선택지가 중요하게 평가된다.

이번 급여 확대의 근거는 레날리도마이드 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자 559명을 대상으로 진행된 3상 임상 'OPTIMISMM' 연구다. 연구에서 PVd 요법군의 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 11.2개월로, 보르테조밉·덱사메타손(Vd) 요법군의 7.1개월보다 4.1개월 길었다. 질병 진행 또는 사망 위험도 PVd 요법군에서 39% 감소한 것으로 나타났다.

효과는 치료 초기에 재발한 환자군에서도 확인됐다. 1차 치료 이후 재발한 환자에서 PVd 요법의 PFS 중앙값은 20.73개월로, Vd 요법의 11.63개월보다 길었다. 레날리도마이드에 불응한 환자군에서도 PVd 요법은 Vd 요법보다 무진행 생존기간을 연장했다.

치료 편의성 측면에서도 변화가 예상된다. PVd 요법은 경구제인 포말리스트와 피하주사로 투여 가능한 보르테조밉을 조합하는 방식이다. 다발골수종 환자 상당수가 고령이고 장기간 치료를 이어가야 한다는 점을 고려하면, 투여 방식의 선택 폭 확대는 실제 진료 현장에서 의미가 적지 않다는 평가다.

김진석 신촌세브란스병원 혈액내과 교수는 "다발골수종은 재발과 불응이 반복되는 질환인 만큼 각 치료 단계에서 효과적인 치료 옵션을 선택하는 것이 매우 중요하다"며 "PVd 요법은 2차 치료에서도 유의미한 질병 진행 억제 효과를 확인한 치료 옵션으로 이번 급여 적용이 국내 치료 환경에 긍정적인 변화를 가져올 것으로 기대한다"고 말했다.

다만 치료 선택지가 넓어진 만큼 이상반응 관리도 함께 요구된다. OPTIMISMM 연구에서 PVd 요법군에서 흔하게 보고된 이상반응은 말초 감각 신경병증 47.8%, 호중구 감소증 46.8%, 혈소판 감소증 36.7%, 빈혈 28.4%였다. 중대한 이상반응 가운데 가장 빈번하게 확인된 것은 폐렴으로 11.5%였다. 환자의 연령과 전신 상태, 기존 치료 이력에 따른 세밀한 모니터링이 필요한 이유다.

이혜영 한국BMS제약 대표이사는 "이번 포말리스트의 2차 치료 보험급여 확대는 오랜 기간 치료 현장에서 사용돼 온 치료 옵션을 필요한 환자에게 보다 이른 시점에 제공할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다"고 밝혔다.

한편 이번 심평원 공고에는 PVd 요법의 2차 이상 급여 신설과 함께 포말리도마이드·시클로포스파미드·덱사메타손 병용요법(PCD 요법)의 3차 이상 급여 신설도 포함됐다. 재발·불응성 다발골수종 환자의 치료 단계별 급여 선택지가 동시에 확대되면서 향후 실제 처방 패턴과 환자 접근성 변화에도 관심이 모일 전망이다.

 

출처 : 메디팜스투데이(https://www.apsk.co.kr)